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哥本哈根 – 六月28, 2021--处于晚期阶段的生物制药公司Orphazyme A/S(ORPHA.CO；ORPH)今天宣布了一项开放标签延长(OLE)试验的24个月中期结果，为其治疗C型尼曼-匹克病(NPC)的研究治疗Arimoclomol提供了长达36个月的疗效和安全性数据。这些数据在演示文稿中作为帕尔塞吉安科学会议用于尼曼-皮克C型疾病研究。

结果表明，阿利莫洛尔通过减少鼻咽癌5领域临床严重程度量表(5D-NPCCS)衡量的鼻咽癌进展，为研究参与者提供了持续的益处。. 在从双盲期开始(平均变化3.5分)开始服用阿莫克罗姆的参与者中，观察到在36个月的时间里，进展从基线开始放缓。相比之下，根据一个统计模型，结合来自NPC-002双盲研究的安慰剂数据和来自观察性NPC-001研究的前瞻性数据，接受常规临床护理的鼻咽癌患者的疾病进展估计在三年后平均增加5.2个百分点。这种效果在预先指定的亚组中是一致的，包括四岁以上的参与者和接受米卢司坦治疗的人。此外，在那些在进入开放标签期(平均变化0.9分)就开始接受阿莫克罗莫治疗的参与者中，观察到进展减缓了24个月。

位于明尼苏达州罗切斯特的梅奥临床儿童中心神经学、儿科学和医学遗传学教授马克·帕特森医学博士说：“根据12个月双盲期的结果，表明对疾病进展有临床意义的结果，这些较长期的数据提供了一幅令人鼓舞的图景，表明随着时间的推移，阿莫氯莫尔可以提供持续的益处和一致的安全性。”

在36个月的治疗期间，阿利莫洛莫表现出了一致的安全性。在开放标签延长阶段观察到的不良事件与在双盲阶段观察到的不良事件相似。共有41名患者在双盲期后加入了OLE；33名患者现在已经完成了长达36个月的治疗。

Orphazyme继续寻求欧洲的监管批准，并评估Arimoclomol在美国NPC的前进道路。