$Beam Therapeutics (BEAM.US)$ beam therapeutics在美国血液学会(ASH)年...

beam therapeutics在美国血液学会(ASH)年会上介绍了一项新的非人灵长类动物(NHP)数据，展示了ESCAPE的概念验证，这是一种非基因毒性的抗体基础调理方法，用于治疗镰状细胞贫血。

beam therapeutics (纳斯达克: BEAM)在ASH年会上介绍了其ESCAPE调理平台的新数据。这些数据展示了非人灵长类动物（NHPs）中用于非基因毒性调理方法的成功概念验证...

该平台包括两种正在研究的产品：BEAm-103，一种抗CD117单克隆抗体，和BEAm-104，一种旨在提高胎儿血红蛋白（HbF）水平的细胞疗法。关键发现表明，经过基因编辑的造血干细胞长期植入，HbF含量的细胞在移植后达到了80%以上，γ-珠蛋白水平超过了40%。该治疗方案耐受性良好，无需支持性护理。

该公司计划于2024年底启动对治疗镰状细胞病和β地中海贫血的第1阶段研究。

通过NHP研究成功实现概念验证，在移植后含有超过80% HbF的细胞
治疗耐受良好，无需输血或抗生素
长期植入超过6个月的证明
计划于2024年底进行第一阶段研究

负面
None.