Edgewise Therapeutics宣布Sevasemten(EDG-5506)用于Becker肌营养不良症(Becker)成年人的ARCH开放式试验的两年顶线结果为阳性。
来自ARCH试验的积极的两年顶线结果显示sevasemten治疗可稳定Becker肌营养不良症成年人的NSAA评分。
使用sevasemten治疗的参与者观察到肌肉损伤生物标志物Ck和TNNI2的显著降低。
Sevasemten在不良事件导致的停药或减量情况下,耐受良好。
研究结果支持Sevasemten在贝克肌肉营养不良症中维持功能并停止疾病进展的潜力。