欧洲委员会（EC）批准将Evkeeza®（evinacumab）的使用扩展到6个月大的患有同型家族性高胆固醇血症（HoFH）的儿童 2025年01月06日-上午01:00

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（纳斯达克：RARE） 宣布欧洲委员会已经批准 Evkeeza®（evinacumab） 用于治疗6个月及以上患有纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的儿童。Evkeeza是欧盟批准用于6个月大的儿童罕见遗传性疾病的第一种药物，该疾病导致胆固醇水平危险性升高。

该批准基于基于模型的外推分析，预测年轻患者在每4周接受15mg/kg剂量时，LDL-C的降低与成年患者相似或更高。来自1-4岁患者的支持性数据显示，与年长患者一致，具有临床意义的LDL-C降低。安全性概述预计与年长小儿患者相似。

Evkeeza目前在包括英国、美国、加拿大和日本在内的八个国家得到报销并商业化，另有13个国家提供早期获得计划。

欧洲委员会将Evkeeza®批准用于治疗6个月及以上患有HoFH的儿童是一项重要的治疗进展 显著的治疗进步显示儿童与成人相比具有可比或更优越的LDL-C降低效果特别具有说服力。结合基于模型的外推分析和五名年龄为1-4岁患者的真实世界急需使用数据 临床意义重大的LDL-C降低.

将扩展至6个月至5岁年龄段的领域解决了HoFH治疗中的一个关键未满足需求。早期干预很重要，因为这些患者面临由危险的LDL-C水平升高引发的严重心血管风险。各年龄组的一致安全性和在急需使用中无新的安全问题增强了风险-收益概况。

对投资者而言，这一批准扩大了Evkeeza在欧盟的可观市场，尽管HoFH的超稀有性意味着直接的营业收入影响可能较小。更广泛的意义在于验证了Ultragenyx在罕见疾病药物开发和商业化方面的能力。

这个批准的商业影响是微妙的。尽管HoFH影响极其少量患者人群 - 大约 30万人中的1人 罕见疾病疗法通常要求溢价定价。批准面向6个月大的儿童的上市加强了Evkeeza在市场上的地位，作为 欧盟这个年龄群体唯一获批准的疗法 。

当前在8个关键市场（英国，美国，加拿大，意大利，日本，荷兰，西班牙，卢森堡）的报销和商业可用性，以及在其他13个国家的早期接入，表明强大的市场渗透的策略。这种地理覆盖范围，加上扩大的年龄指示，使Ultragenyx能够占据HoFH市场更大的份额。

对于非常年轻的HoFH患者缺乏治疗替代方案，表明在获得报销的地方可能会迅速采纳。这个年龄群体存在的医疗需求以及先行者优势可能支持有利的定价和报销谈判。