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基因编辑:这个 “医学转折点” 是否是重磅收入的潜在来源?

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Chatterbox Moo 发表了文章 · 2023/11/27 04:15
第一种基于CRISPR技术的疗法有望在下个月获得美国食品药品管理局的批准,这为患者带来了希望,也为投资者带来了机会。
“医学的转折点”
多年来,科学家在治疗数千种疾病方面取得了重大进展,但寻找罕见和致命疾病的治疗方法仍然是一项重大挑战。尽管镰状细胞病等遗传性疾病的治疗在一定程度上可以缓解病情,但患者仍然会出现使人衰弱的症状。基因编辑技术CRISPR可能会改变这种状况。
CRISPR—Cas9最出名的是编辑DNA的实验室工具,其作用就像一把分子剪刀,可以用来切割和修改DNA序列。
英国首款基于CRISPR的镰状细胞病和β-地中海贫血患者治疗药物Casgevy最近获得批准,标志着医学领域的一个重要里程碑。治疗来自 $福泰制药(VRTX.US)$ $CRISPR Therapeutics(CRSP.US)$,也可能很快获得美国食品药品监督管理局的批准。
詹妮弗·杜德纳在接受采访时说,该批准是 “医学的转折点,因为它表明了如何将基因编辑用作基因组编辑”,他在CRISPR基因编辑方面做了开创性工作,并在三年前获得了诺贝尔化学奖 一劳永逸地治愈疾病。”
华尔街正在大量投资生物技术股
尽管在过去两年中,由于利率上升打击了小型生物技术公司,该行业的市值已经减少了数十亿美元,但华尔街对该领域的长期潜力感到兴奋。
与一些顶级公司合作,例如 Crispr Therapeutics 和 $Intellia Therapeutics(NTLA.US)$ 与2021年高点相比,以更有利的估值进行交易,这为投资者提供了机会。凯西·伍德以投资创新公司而闻名,她一直在提高她在CRISPR Therapeutics的地位。
大型制药公司也加入了竞争, $礼来(LLY.US)$ 投资高达6亿美元从中获得某些权利 $Beam Therapeutics(BEAM.US)$ 上个月。
资料来源:koyfin
资料来源:koyfin
有可能获得惊人的收入?
但是,通往大片的道路将充满挑战,安全和报销问题是头等大事。
从医学和科学的角度来看,这非常令人兴奋。” 骏利亨德森投资组合经理丹尼尔·里昂斯说。“但是,当你考虑有多少患者愿意接受本质上是干细胞移植的手术来获得这种治疗时,你必须谨慎行事。”
基因编辑市场在2022年价值72亿美元,预计将见证 从 2023 年到 2032 年,复合年增长率为 18.1%。 这是预料之中的 到 2032 年将达到 364 亿美元根据MarketResearch的一份报告。
资料来源:Marketresearch.biz
资料来源:Marketresearch.biz
以下是该报告的主要内容:
CRISPR/Cas9技术目前处于市场领先地位,占收入的43.7%。
基因工程领域包括 干细胞疗法和研究的收入份额最高,为69.2%。 这种增长可以归因于对生物制药的需求不断增长。
北美在基因编辑市场占有40%的份额。
从长远来看,基因编辑要扩大其治疗疗法的潜力,就必须想办法进入更难以触及的组织和器官。杜德纳提到 从长远来看,癌症和阿尔茨海默氏症是令人兴奋的发展领域。
来源:《华尔街日报》、彭博社、The Motley Fool、《自然》
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