基因编辑：药物领域的“转折点”是否有可能成为巨额营业收入的潜在来源？

Chatterbox Moo 发表了文章 · 2023/11/27 18:15

基于CRISPR技术的第一种治疗方法有望在下个月获得FDA批准，为患者带来希望，为投资者提供机会。

医疗领域的转折点

多年来，科学家在治疗数千种疾病方面取得了重大进展，但是治愈罕见和致命疾病仍然是一个重大挑战。虽然对于像镰刀细胞病这样的遗传病，治疗能够一定程度上缓解症状，但患者仍然遭受着致命的症状。基因编辑技术CRISPR可能改变这一局面。

CRISPR-Cas9最为人所知的是作为一个编辑DNA的实验室工具，它就像一把分子剪刀，可以用来剪切和修改DNA序列。

最近Casgevy（CRISPR基因编辑技术）在英国获得了针对镰刀细胞病和β地中海贫血患者的批准，这标志着医学的一个重要里程碑。该治疗来自 $福泰制药 (VRTX.US)$ 和 $CRISPR Therapeutics (CRSP.US)$，很快也可能获得美国食品和药物管理局的批准。

在一次采访中，詹妮弗·道德纳是CRISPR基因编辑领域开创性工作的人之一，三年前获得了诺贝尔化学奖。她说批准这一治疗是“医学领域的转折点，因为它展示了基因组编辑如何作为一种“一劳永逸”的治疗方法。” 一次性治愈疾病。"

华尔街正在大量投资生物科技股票

尽管过去两年利率上升对小型生物科技公司造成了严重打击，但华尔街依然对该行业的长期潜力感到兴奋，市值已经蒸发了数十亿美元。

随着Crispr Therapeutics等一些顶级公司相对于2021年高点的估值更为有利，这为投资者提供了机会。 $Intellia Therapeutics (NTLA.US)$ 以投资创新型公司而闻名的Cathie Wood一直在增加她在CRISPR Therapeutics的持仓。

大型制药公司也参与了这场争夺，最近一月对投资根据需求购买了某些权益。 $礼来 (LLY.US)$ 从上个月起，已有一些大型制药公司致力于收购某些药物的特定权益。 $Beam Therapeutics (BEAM.US)$ 据KOYFIN提供的数据来看

资料来源：koyfin

有望获得巨大的营业收入？

尽管前景堪忧，安全性和报销问题仍是首要考虑因素。

从医疗和科学的角度来看，这是非常令人振奋的，”珍妮斯·亨德森(Janus Henderson)投资组合经理丹尼尔·利昂斯(Daniel Lyons)说。“但当你考虑到有多少患者愿意经历实质上是干细胞移植手术来接受这种治疗疗法时，你确实需要保持一定谨慎。”

基因编辑市场在2022年价值72亿美元，预计将见证从2023年到2032年，预计将以18.1%的复合年增长率增长。预计到2032年将达到364亿美元，根据MarketResearch的一份报告。

来源：MarketResearch.biz

以下是报告的主要要点：

● CRISPR/Cas9技术目前在市场上占据了43.7%的营业收入份额。

● 包括干细胞疗法和研究在内的遗传工程领域的营业收入份额最高，占据了69.2%。干细胞疗法和研究的营业收入份额最高，达到69.2%。这种增长可以归因于生物制药品需求的增长。

● 北美在基因编辑市场上占据40%的份额。

从长远来看，如果基因编辑要扩大其治愈疗法的潜力，它需要找到一种方法来到达更难以触及的组织和器官。Doudna提到, 癌症和阿尔茨海默病是长期发展中令人兴奋的领域。

来源：华尔街日报，彭博社，The Motley Fool，自然杂志

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