开多$DAWN！
$DAWN获得了优先审查，根据FIREFLY-1第二阶段读数，PDUFA将在2024年4月30日进行。与此同时，$DAWN在获批后被授予了优先审查券（PRV）。据报道，获批后的卖出价格范围从6700万到35000万不等，这是一个巨大的增值。
Tovorafenib是正在评估中的候选药物。这是一种II型RAF抑制剂，可针对突变和融合型BRAF改变。这种泛RAF抑制剂优于市场上第一代RAF抑制剂，包括达伯拉尼布、恩复拉尼布和维姆拉尼布，在已经显示对BRAF V600突变驱动的黑色素瘤患者具有临床益处。
该追踪的指标是pLGGs(小儿低级别胶质瘤)，是儿童中最常见的脑肿瘤(占儿童中枢神经系统肿瘤的三分之一)，而BRAF突变是该疾病的主要驱动因素。可触及的患者总人口估计每年约2000-3000例。
Ⅱ期结果看起来相当不错，并已发表在自然医学杂志中。以下是一些要点：
临床研究对象包括77名年龄在6个月至25岁之间的≥1前线治疗患者。
疗效方面：根据RANO-HGG评估，主要终点ORR达到了67%。新近发表的RANO评估也给出了51%的ORR。在考虑到那些在≥1前线治疗后出现影像学进展的患者的情况下，我个人认为相当令人印象深刻。
非常可控的安全性概况：头发颜色变化是主要副作用，还有贫血和疲劳。
每周一次的剂量(口服片剂或液体制剂)适合儿童。
资金储备直至2026年。
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