有关具有统计意义的 ALS 研究的更多信息
⚫️ BCLI 的主要靶标是致命的肌萎缩性侧索硬化症（ALS/MND/Lou Gehrig's）。
▪️ 对BCLI的PIII试验数据的事后分析显示，BCLI的Nurown®（debamestrocel，MSC-NTF）对早期肌萎缩性侧索硬化症患者具有统计学上的显著临床影响，而且 安慰剂试验者恶化得更快。
▪️同行评审 研究（2024年3月）表明，BCLI的NuroWn® 对肌萎缩性侧索硬化症的nFl生物标志物具有积极影响。
▪️ 这些因素和其他因素说服了 美国食品和药物管理局将签署具有约束力的NuroWn® Piiib ALS试验的具有约束力的承诺。
▪️ BCLI已恢复了纳斯达克合规的最低监管价值。
▪️ 我们的估值仅涵盖患者人数较小的美国市场，不包括较大的欧盟/英国市场。
▪️ 对使用BCLI的Nurown®（debamestrocel，MSC-NTF）治疗的BCLI的PIII早期（轻度至中度）肌萎缩性侧索硬化症患者（基线ALSFRS-R分数>=35）的事后分析显示，在减缓肌萎缩性侧索硬化症的进展（主要终点）方面，临床反应良好。但是，PIII试验群体（出人意料的是）由23％的晚期肌萎缩性侧索硬化症患者组成，这给主要和次要终点统计分析（可能的底部效应）蒙上了阴影。
▪️ 新的PiiiB试验旨在招募一群ALSFRS-R分数>=35的参与者。
▪️ 此外，最近的同行评审研究发现，某些参与肌萎缩性侧索硬化症病理学的生物标志物，特别是nFl、LAP和半乳糖凝集素-1，被发现可以预测接受Nurown®（debamestrocel、MSC-NTF）治疗的参与者的阳性临床结果。
▪️ 如果像我们预测的那样成功执行新的试验设计，我们预计BCLI的估值转折点将非常乐观。
▪️ ALS：高度未满足的医疗需求肌萎缩性侧索硬化 (ALS) 是一种致命的神经退行性疾病 (NDD)，会影响大脑和脊髓中的运动神经细胞。
▪️ 据估计，全球约有45万肌萎缩性侧索硬化症患者（美国3万和欧洲5.1万）。诊断后的平均存活期为2至5年。
▪️ 目前的治疗方案疗效非常有限。托弗森只治疗了 2% 的肌萎缩性侧索硬化症患者。减缓/逆转 ALS 进展的需求大量未得到满足。
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