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Neurogene 宣布即将在 ASGCT 会议上公布瑞特综合症 NGN-401 基因疗法 1/2 期试验的安全数据
纽约--(美国商业资讯)--Neurogene Inc.（纳斯达克股票代码：NGNE）是一家临床阶段的公司，旨在为受罕见神经系统疾病影响的患者和家庭提供改变生活的基因药物。该公司今天宣布，其正在进行的雷特综合征1/2期基因疗法临床试验的初步安全性和耐受性数据将在美国基因与细胞疗法学会 (ASGCT) 年会上公布。数据显示，NGN-401 候选基因疗法的耐受性总体良好，在任何患者中均未观察到与治疗或手术相关的严重不良事件或 meCP2 过度表达相关毒性症状，包括预计会导致 meCP2 功能残留的轻度变异的患者。
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