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$戴纳基 (DYN.US)$ 戴纳基宣布 DYNE-101 在 DM1 的 ACHIEVE 试验以及 DYNE-251 在 DMD 的 DELIVER 试验中的新临床数据显示对关键疾病生物标志物有着明显的影响，并且在多个功能终点改善明显。
环球新闻社· 7分钟前
- 在 1/2 期 ACHIEVE 试验中，DYNE-101 在 5.4 mg/kg 群体的所有患者中，在 3 个月时表现出剂量依赖的27%平均剪接校正。
- DYNE-101 在肌肉张力、肌肉力量、定时功能测试以及 DM1-ACTIVc 和 MDHI 患者自报结果上显示出改善。
- 在 1/2 期 DELIVER 试验中，DYNE-251 在每月给予 10 mg/kg 群体中，在 6 个月时显示出3.2%平均未调整（7.6%平均肌肉调整）的二重蛋白表达；比每周给予的标准治疗水平高出10倍。1-
- DYNE-251在10 mg/kg的群体中展示了NSAA功能改善、从地板上起立的时间、10米行走/跑步时间和步幅速度达到6个月95th百分位数的趋势 -
- DYNE-101和DYNE-251在ACHIEVE 6.8mg/kg群体和DELIVER 40mg/kg群体的招募完成后显示了良好的安全性概况 -
- 根据最近的监管互动，将继续追求两个项目的快速批准，并预计在年底前更新登记通路 -
环球新闻社· 7分钟前
- 在 1/2 期 ACHIEVE 试验中，DYNE-101 在 5.4 mg/kg 群体的所有患者中，在 3 个月时表现出剂量依赖的27%平均剪接校正。
- DYNE-101 在肌肉张力、肌肉力量、定时功能测试以及 DM1-ACTIVc 和 MDHI 患者自报结果上显示出改善。
- 在 1/2 期 DELIVER 试验中，DYNE-251 在每月给予 10 mg/kg 群体中，在 6 个月时显示出3.2%平均未调整（7.6%平均肌肉调整）的二重蛋白表达；比每周给予的标准治疗水平高出10倍。1-
- DYNE-251在10 mg/kg的群体中展示了NSAA功能改善、从地板上起立的时间、10米行走/跑步时间和步幅速度达到6个月95th百分位数的趋势 -
- DYNE-101和DYNE-251在ACHIEVE 6.8mg/kg群体和DELIVER 40mg/kg群体的招募完成后显示了良好的安全性概况 -
- 根据最近的监管互动，将继续追求两个项目的快速批准，并预计在年底前更新登记通路 -
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andy(三叔） : 我想念你...你要去哪里
Trytosaveabit 楼主 andy(三叔） : 这是关于药物研究进展情况以及他们正在寻求加快美国食品药品管理局批准的最新情况