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UniQure 获得 FDA 再生医学高级疗法 (RMAT) 认证，用于亨廷顿氏病的研究性基因疗法 AMT-130
UniQure因其针对亨廷顿氏病的研究性基因疗法 AMT-130 而获得美国食品药品管理局的再生医学高级疗法（RMAT）称号。该称号基于2023年12月发布的I/II期临床试验的24个月中期数据，是一个重要的里程碑。
AMT-130 是首种获得 RMAT 认证的亨廷顿氏病疗法，这促进了与 FDA 的更紧密合作，并有可能加快其开发和批准程序。这一决定凸显了 AMT-130 在解决亨廷顿舞蹈病患者未得到满足的医疗需求方面的潜力。
UniQure计划在2024年中期提供正在进行的I/II期研究的最新中期数据，包括29名接受治疗的患者的随访结果，其中21名患者的数据将持续至少两年。
AMT-130 是首种获得 RMAT 认证的亨廷顿氏病疗法，这促进了与 FDA 的更紧密合作，并有可能加快其开发和批准程序。这一决定凸显了 AMT-130 在解决亨廷顿舞蹈病患者未得到满足的医疗需求方面的潜力。
UniQure计划在2024年中期提供正在进行的I/II期研究的最新中期数据，包括29名接受治疗的患者的随访结果，其中21名患者的数据将持续至少两年。
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