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Cellectis在《自然通讯》中推出了一种治疗镰状细胞病的非病毒基因疗法方法
Cellectis宣布在使用非病毒方法治疗镰状细胞病（SCD）的基因疗法方面取得突破，发表在《自然通讯》上。该疗法采用TALEN® 技术对造血干细胞和祖细胞（HSPC）中的HBB基因进行精确校正。该方法实现了治疗细胞中正常血红蛋白的50％以上的表达，有效校正了镰状细胞表型而不会产生不良影响。临床前数据显示，在动物模型中具有良好的治疗潜力和有效的植入，表明已做好临床应用准备。这种创新的方法为解决SCD和其他遗传疾病带来了希望。
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