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Wave Life Sciences宣布1b/2a期SELECT-HD试验取得积极结果，首次临床证实亨廷顿氏病中的等位基因选择性突变体亨廷顿蛋白降低
Wave Life Sciences宣布了其针对亨廷顿氏病（HD）治疗药物 WVE-003 的1b/2a期SELECT-HD试验的积极结果。该试验显示，与安慰剂相比，脑脊液中的突变亨廷顿（mHTT）蛋白减少了46％，同时保留了野生型亨廷顿（wthTT）蛋白。该药物总体上是安全的，耐受性良好。这些结果验证了Wave的RNA药物平台，并支持可能加快与监管机构的批准讨论。Wave计划继续开发针对亨廷顿舞蹈症和其他疾病的 WVE-003 和其他疗法，预计将在2024年和2025年发布数据。
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