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Inozyme Pharma 发布临床前数据，支持 INZ-701 作为影响骨骼健康和血管功能的各种严重罕见疾病的潜在疗法
Inozyme Pharma（纳斯达克股票代码：INZY）已在《细胞》杂志上发布了临床前数据，支持其主要 ENPP1 酶替代疗法（ERT）候选药物 INZ-701 在治疗影响骨骼健康和血管功能的各种罕见疾病方面的潜力。该研究表明，INZ-701 能够抑制 enpp1 缺陷小鼠和野生型小鼠的内膜增殖，这表明除了传统 eRT 之外还有潜在的应用。
主要发现表明，INZ-701 会增加无机焦磷酸盐 (pPI) 和腺苷的水平，从而解决了 PPI-腺苷途径的缺陷。该途径对于调节骨骼健康和血管功能至关重要。该研究揭示了 ENPP1 在腺苷产生中的作用，解释了其在防止异常矿化和抑制内膜增殖方面的双重作用。这些结果将 INZ-701 定位为治疗由 PPI-腺苷途径中断驱动的多种罕见疾病的有前途的治疗方法。
主要发现表明，INZ-701 会增加无机焦磷酸盐 (pPI) 和腺苷的水平，从而解决了 PPI-腺苷途径的缺陷。该途径对于调节骨骼健康和血管功能至关重要。该研究揭示了 ENPP1 在腺苷产生中的作用，解释了其在防止异常矿化和抑制内膜增殖方面的双重作用。这些结果将 INZ-701 定位为治疗由 PPI-腺苷途径中断驱动的多种罕见疾病的有前途的治疗方法。
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