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美国食品和药物管理局授予 Cellectis 急性淋巴细胞白血病 (ALL) 治疗的 UCART22 候选产品孤儿药和罕见儿科疾病认定地位
Cellectis(纳斯达克股票代码:CLLS)宣布,美国食品药品管理局已授予其治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)的 UCART22 候选产品孤儿药(ODD)和罕见儿科疾病称号(RPDD)地位。
急性淋巴细胞白血病占美国白血病病例的10%,进展迅速,如果不进行治疗,通常会致命。
这些称号凸显了 UCART22 在满足 ALL 治疗的紧急需求方面的潜力,特别是对于没有资格接受干细胞移植或在接受其他疗法后复发的患者。

UCART22 是一种异体 CAR t 细胞疗法,正在 BALLI-01 1/2 期研究中进行评估。最近的数据显示,Cellectis制造的 UCART22-P2 在剂量等级为2时的初步反应率为67%。
该公司预计将在 2024 年年底之前提供 BALLI-01 的最新信息。
这些美国食品和药物管理局的指定可能会加快 UCART22 的开发并降低的成本。
免责声明:社区由Moomoo Technologies Inc.提供,仅用于教育目的。 更多信息
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