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FDA咨询委员会投票赞成数据支持Arimoclomol作为尼曼匹克病C型患者的有效治疗
Zevra Therapeutics表示，美国食品和药物管理局咨询委员会投票赞成Arimoclomol作为治疗尼曼匹克病C型患者的药物。
美国食品和药物管理局遗传代谢疾病咨询委员会以11-5的投票结果认为数据支持Arimoclomol作为这种罕见的进行性遗传性疾病的有效治疗，尽管委员会的建议将被美国食品和药物管理局考虑，但并非具有约束力。
Zevra 的总裁兼首席执行官Neil McFarlane表示，公司对这种治疗方法进一步获得批准的前景持乐观态度。
在其网站上，全国罕见疾病组织表示，尼曼匹克病的特征是身体无法将胆固醇和其他脂肪物质移动到细胞内部，这可能导致这些物质在体内异常积聚。目前尚无治愈这种疾病的方法。
据该公司表示，Arimoclomol已获得FDA的孤儿药物认证、快速通道认证、突破性疗法认证和罕见儿科疾病认证。欧洲药品管理局还为Arimoclomol作为治疗尼曼匹克病C型的孤儿药物认证。
美国食品和药物管理局遗传代谢疾病咨询委员会以11-5的投票结果认为数据支持Arimoclomol作为这种罕见的进行性遗传性疾病的有效治疗，尽管委员会的建议将被美国食品和药物管理局考虑，但并非具有约束力。
Zevra 的总裁兼首席执行官Neil McFarlane表示，公司对这种治疗方法进一步获得批准的前景持乐观态度。
在其网站上，全国罕见疾病组织表示，尼曼匹克病的特征是身体无法将胆固醇和其他脂肪物质移动到细胞内部，这可能导致这些物质在体内异常积聚。目前尚无治愈这种疾病的方法。
据该公司表示，Arimoclomol已获得FDA的孤儿药物认证、快速通道认证、突破性疗法认证和罕见儿科疾病认证。欧洲药品管理局还为Arimoclomol作为治疗尼曼匹克病C型的孤儿药物认证。
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