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UniQure宣布在用于治疗法布瑞氏病的AMT-191的I/IIa期临床试验中为首位患者服药
UniQure N.V.（纳斯达克股票代码：QURE）已开始在用于法布里疾病治疗的AMT-191的I/IIa期临床试验中给药。在美国进行的这项多中心、开放标签的试验将评估两个剂量递增队列的安全性、耐受性和早期疗效迹象。AMT-191 是一种基于 AAV5 的基因疗法，可向肝脏输送半乳糖苷酶 α (GLA) 转基因。它旨在解决法布里患者中α-半乳糖苷酶A酶缺乏的问题。
该试验包括两组，每组最多六名成年男性患者，静脉注射剂量低（6x10^13 gc/kg）和高（3x10^14 gc/kg）剂量。将对患者进行为期 24 个月的随访。这一里程碑与Uniqure的目标一致，即今年将三种新的基因疗法以及亨廷顿氏病、睑叶癫痫和 SOD1-ALS 项目推进临床研究。
UniQure N.V.（纳斯达克股票代码：QURE）已开始在用于法布里疾病治疗的AMT-191的I/IIa期临床试验中给药。在美国进行的这项多中心、开放标签的试验将评估两个剂量递增队列的安全性、耐受性和早期疗效迹象。AMT-191 是一种基于 AAV5 的基因疗法，可向肝脏输送半乳糖苷酶 α (GLA) 转基因。它旨在解决法布里患者中α-半乳糖苷酶A酶缺乏的问题。
该试验包括两组，每组最多六名成年男性患者，静脉注射剂量低（6x10^13 gc/kg）和高（3x10^14 gc/kg）剂量。将对患者进行为期 24 个月的随访。这一里程碑与Uniqure的目标一致，即今年将三种新的基因疗法以及亨廷顿氏病、睑叶癫痫和 SOD1-ALS 项目推进临床研究。
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