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uniQure宣布对AMt-191进行的法布瑞病临床试验的首位患者进行了给药。
uniQure N.V.（纳斯达克：QURE）已经开始对AMt-191进行法布瑞病治疗的I/IIa期临床试验的给药。这项在美国进行的多中心、开放标签的试验将评估两个剂量递增队列的安全性、耐受性和早期疗效迹象。AMt-191是基于AAV5的基因疗法，将α-半乳糖苷酶（GLA）基因转导至肝脏。其目标是解决法布瑞病患者的α-半乳糖苷酶A酶缺乏问题。
该试验包括两个队列，每个队列最多包括六名成年男性患者，分别以静脉注射低（6x10^13 gc/kg）和高（3x10^14 gc/kg）剂量。患者将被随访24个月。这一里程碑与uniQure的目标相吻合，即今年推进三种新的基因疗法进入临床研究，同时还有在亨廷顿病、颞叶癫痫和SOD1-ALS领域的项目。
uniQure N.V.（纳斯达克：QURE）已经开始对AMt-191进行法布瑞病治疗的I/IIa期临床试验的给药。这项在美国进行的多中心、开放标签的试验将评估两个剂量递增队列的安全性、耐受性和早期疗效迹象。AMt-191是基于AAV5的基因疗法，将α-半乳糖苷酶（GLA）基因转导至肝脏。其目标是解决法布瑞病患者的α-半乳糖苷酶A酶缺乏问题。
该试验包括两个队列，每个队列最多包括六名成年男性患者，分别以静脉注射低（6x10^13 gc/kg）和高（3x10^14 gc/kg）剂量。患者将被随访24个月。这一里程碑与uniQure的目标相吻合，即今年推进三种新的基因疗法进入临床研究，同时还有在亨廷顿病、颞叶癫痫和SOD1-ALS领域的项目。
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