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Gain Therapeutics宣布Gt-02287相1期临床试验结果呈阳性，为帕金森病的一种新型GCase靶向小分子疗法
Gain Therapeutics（纳斯达克：GANX）宣布其用于帕金森病的Gt-02287小分子疗法的一期临床试验已取得积极的顶线结果。
这项研究纳入了72名健康志愿者，证明Gt-02287在所有剂量水平上安全耐受，无需中断治疗或报告严重不良事件。重要的是，该药物在脑脊液中表现出现，并实现了外周靶点的参与。
基于这些有希望的结果，Gain计划在2024年第四季度开始进行帕金森病患者的Phase 10亿试验，数据预计于2025年中期公布。该公司旨在通过相关生物标志物证明本次即将进行的试验的安全性、耐受性和机制证明。
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