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Metagenomi宣布首个血友病A项目的临床前数据，显示持久的VIII因子（FVIII）活性水平长达十二个月
Metagenomi（纳斯达克：MGX）宣布了其主导血友病A项目MGX-001的有前途的12个月持久性数据。
非人类灵长类动物（NHPs）的临床前研究表明，持久性因子VIII（FVIII）活性水平在12个月内保持稳定，其中两只NHPs显示正常/接近正常水平（82％和41％），而一只在轻度血友病范围内（9％）。
这种治疗方法包括一剂AAV，随后是含有Metagenomi新型核酸酶的LNP，整个过程通常耐受良好。
主要发现包括：
3-6个月到9-12个月之间的FVIII活性水平保持一致。
肝活检中的基因整合与FVIII活性相关。
计划于2026年提交IND申请进展顺利。
Metagenomi旨在为成人和儿童的血友病A提供一次性治愈性治疗，并计划利用此平台处理其他分泌蛋白异常情况。
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