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Cyclo Therapeutics展示了关于治疗尼曼 - 匹克病C1型（NPC1）的正在进行的关键3期研究和亚研究的令人鼓舞的初步安全数据。
Cyclo Therapeutics (纳斯达克：CYTH) 在2024年SSIEm年度研讨会上发布了鼓舞人心的初步安全数据，这是他们正在进行的至关重要的III期研究（TransportNPC™）和亚研究评估 Niemann-Pick 病C1 (NPC1) 的 Trappsol® Cyclo™ 的成果。TransportNPC™ 研究共有104名患者参与，是对 NPC1 进行的最全面的控制性关键研究。其主要亮点包括：
1. 48周中期分析的上线数据预计在2025年上半年公布
2. Trappsol® Cyclo™表现出良好的耐受性，并具有一致的安全性特征
3. 报告了625起不良事件，80%为1级（轻度）
4. 无患者因安全问题退出
5. 亚组研究已完成招募，共有10名3岁以下患者
1. 48周中期分析的上线数据预计在2025年上半年公布
2. Trappsol® Cyclo™表现出良好的耐受性，并具有一致的安全性特征
3. 报告了625起不良事件，80%为1级（轻度）
4. 无患者因安全问题退出
5. 亚组研究已完成招募，共有10名3岁以下患者
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