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Protara Therapeutics 公布了 THRIVE-1 的结果，这是一项前瞻性观察性研究，评估依赖肠外支持的患者胆碱缺乏和肝损伤的患病率
• 依赖肠外支持的患者中有78％缺乏胆碱，其中63％的患者表现出肝功能障碍，包括脂肪变性、胆汁淤积和肝胆损伤
• 静脉注射氯化胆碱可以填补该人群未得到满足的重大医疗需求
• 公司预计将在2025年第一季度在静脉注射氯化胆碱的关键Pk试验中为第一位患者服药
纽约，2024 年 9 月 9 日（环球新闻专线）— Protara Therapeutics, Inc.（纳斯达克：塔拉）是一家开发治疗癌症和罕见疾病的变革性疗法的临床阶段公司，今天公布了 THRIVE-1 的结果，这是一项前瞻性观察性研究，评估了依赖肠外支持（PS）的患者胆碱缺乏和肝损伤的患病率。该研究的结果已在2024年9月7日至2024年9月10日在米兰举行的第46届欧洲临床营养与代谢学会（ESPEN）的海报发布会上公布。
该研究发现，依赖PS的患者中有78％患有胆碱缺乏，63％的胆碱缺乏参与者患有肝功能障碍，包括脂肪变性、胆汁淤积和肝胆损伤，这突显了该患者群体需要静脉注射（IV）胆碱补充。Protara 正在开发氯化胆碱静脉注射，这是一种研究中的磷脂基质替代疗法，在无法进行口服或肠内营养、营养不足或禁忌时，可作为胆碱的来源。
丹麦哥本哈根大学医院Rigshospitalet肠衰竭和肝病系临床教授Palle Bekker Jeppesen医学博士说：“这项研究的结果证实，有大量依赖PS的人有可能从静脉氯化胆碱治疗中受益。”“胆碱对PS依赖患者至关重要，因为缺乏胆碱会导致肝损伤、神经心理障碍、肌肉损伤和血栓异常。对于无法选择口服或肠内胆碱补充剂的患者，获得静脉注射胆碱制剂有可能产生有意义的影响。”
Protara Therapeutics首席执行官杰西·谢弗曼说：“尽管美国和欧洲的顶级专业医学会都建议对这些患者进行胆碱治疗，但目前全球尚无经批准的静脉注射胆碱产品。”“我们仍然致力于将首款获批准的胆碱静脉注射配方引入PS社区，并期待在2025年第一季度启动我们的注册试验。”
THRIVE-1 研究和结果
THRIVE-1 是一项多中心、横断面的前瞻性观察性研究，涉及 78 名患者，旨在评估依赖于 PS 的青少年和成年肠衰竭患者的胆碱缺乏和肝损伤患病率。
78%（61/78）患有胆碱缺乏，其中63％（38/60）的患者表现出肝功能障碍，包括脂肪变性、胆汁淤积和肝胆损伤的体征。
美国肠外和肠内营养学会（ASPEN）的《市售肠外复合维生素和多微量元素产品变更建议》以及 ESPEN 在其《家庭肠外营养指南》中建议接受PSEN治疗的患者使用静脉胆碱。
根据美国食品药品监督管理局的反馈，Protara 打算评估静脉氯化胆碱在 THRIVE-3 中的安全性和有效性，这是一项无缝注册的 2b/3 期试验，经过剂量确认，随后是针对接受肠外支持的青少年和成人的双盲、随机、安慰剂对照试验。
• 静脉注射氯化胆碱可以填补该人群未得到满足的重大医疗需求
• 公司预计将在2025年第一季度在静脉注射氯化胆碱的关键Pk试验中为第一位患者服药
纽约，2024 年 9 月 9 日（环球新闻专线）— Protara Therapeutics, Inc.（纳斯达克：塔拉）是一家开发治疗癌症和罕见疾病的变革性疗法的临床阶段公司，今天公布了 THRIVE-1 的结果，这是一项前瞻性观察性研究，评估了依赖肠外支持（PS）的患者胆碱缺乏和肝损伤的患病率。该研究的结果已在2024年9月7日至2024年9月10日在米兰举行的第46届欧洲临床营养与代谢学会（ESPEN）的海报发布会上公布。
该研究发现，依赖PS的患者中有78％患有胆碱缺乏，63％的胆碱缺乏参与者患有肝功能障碍，包括脂肪变性、胆汁淤积和肝胆损伤，这突显了该患者群体需要静脉注射（IV）胆碱补充。Protara 正在开发氯化胆碱静脉注射，这是一种研究中的磷脂基质替代疗法，在无法进行口服或肠内营养、营养不足或禁忌时，可作为胆碱的来源。
丹麦哥本哈根大学医院Rigshospitalet肠衰竭和肝病系临床教授Palle Bekker Jeppesen医学博士说：“这项研究的结果证实，有大量依赖PS的人有可能从静脉氯化胆碱治疗中受益。”“胆碱对PS依赖患者至关重要，因为缺乏胆碱会导致肝损伤、神经心理障碍、肌肉损伤和血栓异常。对于无法选择口服或肠内胆碱补充剂的患者，获得静脉注射胆碱制剂有可能产生有意义的影响。”
Protara Therapeutics首席执行官杰西·谢弗曼说：“尽管美国和欧洲的顶级专业医学会都建议对这些患者进行胆碱治疗，但目前全球尚无经批准的静脉注射胆碱产品。”“我们仍然致力于将首款获批准的胆碱静脉注射配方引入PS社区，并期待在2025年第一季度启动我们的注册试验。”
THRIVE-1 研究和结果
THRIVE-1 是一项多中心、横断面的前瞻性观察性研究，涉及 78 名患者，旨在评估依赖于 PS 的青少年和成年肠衰竭患者的胆碱缺乏和肝损伤患病率。
78%（61/78）患有胆碱缺乏，其中63％（38/60）的患者表现出肝功能障碍，包括脂肪变性、胆汁淤积和肝胆损伤的体征。
美国肠外和肠内营养学会（ASPEN）的《市售肠外复合维生素和多微量元素产品变更建议》以及 ESPEN 在其《家庭肠外营养指南》中建议接受PSEN治疗的患者使用静脉胆碱。
根据美国食品药品监督管理局的反馈，Protara 打算评估静脉氯化胆碱在 THRIVE-3 中的安全性和有效性，这是一项无缝注册的 2b/3 期试验，经过剂量确认，随后是针对接受肠外支持的青少年和成人的双盲、随机、安慰剂对照试验。
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