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资讯
protara therapeutics宣布了THRIVE-1的结果，这是一项前瞻性观察研究，评估靠肠外支持的患者中胆碱缺乏和肝损伤的患病率
• 78%的接受父eral support的患者存在胆碱缺乏问题，其中63%的患者出现了肝功能异常，包括脂肪变性、胆汁淤积和肝胆损伤
• IV盐酸胆碱可以满足这一群体的重大医疗需求
• 公司预计在2025年第一季度对IV胆碱氯化物进行最关键的Pk试验。
纽约，2024年9月9号(GLOBE NEWSWIRE) – Protara Therapeutics, Inc. (纳斯达克:TARA)，一家临床阶段公司，开发治疗癌症和罕见病的可转化疗法，今天宣布了THRIVE-1的结果，这是一个前瞻性观察性研究，用于评估依赖胃肠外支持(Payne Sequencing)的患者中胆碱缺乏和肝损伤的高发率。该研究的结果在2024年9月7日至2024年9月10日在米兰举行的欧洲临床营养与代谢学大会(ESPEN)的海报展示会上进行了推荐。
该研究发现，78%的依赖胃肠外支持的患者存在胆碱缺乏，其中63%的胆碱缺乏患者出现肝功能异常，包括脂肪肝、胆汁淤积和肝胆损伤，凸显了这类患者需要静脉(IV)胆碱补充治疗的需求。Protara正在开发IV胆碱氯化物，这是一种研究性磷脂底物替代疗法，在口服或肠外营养无法实现、不足或禁忌时提供胆碱。
“这项研究的结果表明，依赖胃肠外支持的人数很多，他们可能从IV胆碱氯化物的治疗中获益，”来自丹麦哥本哈根大学附属医院肠道功能衰竭和肝病科临床教授Palle Bekker Jeppesen m.D., Ph.D.说道。“胆碱对依赖胃肠外支持的患者至关重要，因为缺乏胆碱可导致肝损伤、神经心理障碍、肌肉损伤和血栓异常。提供IV胆碱制剂有潜力对无法进行口服或肠外胆碱补充的患者产生有意义的影响。”
“全球范围内目前尚未有批准的静脉胆碱制剂可供PS依赖患者使用，尽管美国和欧洲两个顶尖医学学会都推荐将胆碱治疗引入这些患者的医疗方案，” Protara Therapeutics首席执行官Jesse Shefferman表示。“我们致力于为PS社区带来首个获批的静脉胆碱配方，并期待在2025年第一季度启动注册试验。”
THRIVE-1研究和结果
THRIVE-1是一项多中心、横断面、前瞻性观察性研究，涉及78例患者，旨在评估在肠道功能衰竭且依赖PS的青少年和成人患者中，胆碱缺乏和肝损伤的患病率。
78%（61/78）的患者缺乏胆碱，其中63%（38/60）的患者表现出肝功能紊乱，包括脂肪变性、胆汁淤积和肝胆损伤的迹象。
美国肠外肠内营养学会（ASPEN）关于商品化肠外多维生素和多元素产品变化的建议，以及ESPEN在其家庭肠外营养指南中，均推荐给接受PS治疗的患者使用静脉胆碱。
根据美国食品药品监督管理局的反馈，Protara打算通过THRIVE-3进行IV胆碱氯化物的安全性和有效性评估，该研究是一项无缝的2b/3期注册试验，包括剂量确认和随后的双盲、随机、安慰剂对照试验，研究对象为接受肠外支持的青少年和成人。
• IV盐酸胆碱可以满足这一群体的重大医疗需求
• 公司预计在2025年第一季度对IV胆碱氯化物进行最关键的Pk试验。
纽约，2024年9月9号(GLOBE NEWSWIRE) – Protara Therapeutics, Inc. (纳斯达克:TARA)，一家临床阶段公司，开发治疗癌症和罕见病的可转化疗法，今天宣布了THRIVE-1的结果，这是一个前瞻性观察性研究，用于评估依赖胃肠外支持(Payne Sequencing)的患者中胆碱缺乏和肝损伤的高发率。该研究的结果在2024年9月7日至2024年9月10日在米兰举行的欧洲临床营养与代谢学大会(ESPEN)的海报展示会上进行了推荐。
该研究发现，78%的依赖胃肠外支持的患者存在胆碱缺乏，其中63%的胆碱缺乏患者出现肝功能异常，包括脂肪肝、胆汁淤积和肝胆损伤，凸显了这类患者需要静脉(IV)胆碱补充治疗的需求。Protara正在开发IV胆碱氯化物，这是一种研究性磷脂底物替代疗法，在口服或肠外营养无法实现、不足或禁忌时提供胆碱。
“这项研究的结果表明，依赖胃肠外支持的人数很多，他们可能从IV胆碱氯化物的治疗中获益，”来自丹麦哥本哈根大学附属医院肠道功能衰竭和肝病科临床教授Palle Bekker Jeppesen m.D., Ph.D.说道。“胆碱对依赖胃肠外支持的患者至关重要，因为缺乏胆碱可导致肝损伤、神经心理障碍、肌肉损伤和血栓异常。提供IV胆碱制剂有潜力对无法进行口服或肠外胆碱补充的患者产生有意义的影响。”
“全球范围内目前尚未有批准的静脉胆碱制剂可供PS依赖患者使用，尽管美国和欧洲两个顶尖医学学会都推荐将胆碱治疗引入这些患者的医疗方案，” Protara Therapeutics首席执行官Jesse Shefferman表示。“我们致力于为PS社区带来首个获批的静脉胆碱配方，并期待在2025年第一季度启动注册试验。”
THRIVE-1研究和结果
THRIVE-1是一项多中心、横断面、前瞻性观察性研究，涉及78例患者，旨在评估在肠道功能衰竭且依赖PS的青少年和成人患者中，胆碱缺乏和肝损伤的患病率。
78%（61/78）的患者缺乏胆碱，其中63%（38/60）的患者表现出肝功能紊乱，包括脂肪变性、胆汁淤积和肝胆损伤的迹象。
美国肠外肠内营养学会（ASPEN）关于商品化肠外多维生素和多元素产品变化的建议，以及ESPEN在其家庭肠外营养指南中，均推荐给接受PS治疗的患者使用静脉胆碱。
根据美国食品药品监督管理局的反馈，Protara打算通过THRIVE-3进行IV胆碱氯化物的安全性和有效性评估，该研究是一项无缝的2b/3期注册试验，包括剂量确认和随后的双盲、随机、安慰剂对照试验，研究对象为接受肠外支持的青少年和成人。
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