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fulcrum therapeutics宣布了阶段3 REACH临床试验在颜面肌-肩胛-尺骨肌营养不良性肌肉营养不良（FSHD）中losmapimod的顶线结果。
fulcrum therapeutics（纳斯达克：FULC）宣布，其在颜面肌-肩胛-尺骨肌营养不良性肌肉营养不良（FSHD）中losmapimod的3期REACH试验未达到主要终点。该试验显示，与安慰剂相比，在48周时，相对表面积（RSA）未显著改善。次要终点也未能达到统计学意义。因此，fulcrum计划暂停FSHD的losmapimod计划。
关键结果包括：
Losmapimod组：RSA改善0.013
安慰剂组：RSA改善0.010
肌肉脂肪浸润、肩关节屈肌力量或患者报告的结果没有显著差异
尽管受到这一挫折，fulcrum在2024年6月30日账面现金及等值物上仍保持着273.8百万美元的财务稳定。公司将重定向其资源，推进对镰状细胞疾病和其他早期项目的研究。
fulcrum therapeutics（纳斯达克：FULC）宣布，其在颜面肌-肩胛-尺骨肌营养不良性肌肉营养不良（FSHD）中losmapimod的3期REACH试验未达到主要终点。该试验显示，与安慰剂相比，在48周时，相对表面积（RSA）未显著改善。次要终点也未能达到统计学意义。因此，fulcrum计划暂停FSHD的losmapimod计划。
关键结果包括：
Losmapimod组：RSA改善0.013
安慰剂组：RSA改善0.010
肌肉脂肪浸润、肩关节屈肌力量或患者报告的结果没有显著差异
尽管受到这一挫折，fulcrum在2024年6月30日账面现金及等值物上仍保持着273.8百万美元的财务稳定。公司将重定向其资源，推进对镰状细胞疾病和其他早期项目的研究。
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