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fulcrum therapeutics宣布了在Facioscapulohumeral肌肉萎缩症(FSHD)中Losmapimod的3期REACH临床试验的上线结果


Fulcrum Therapeutics(纳斯达克:FULC)宣布其在Facioscapulohumeral肌肉萎缩症(FSHD)中Losmapimod的3期REACH试验未能达到主要终点。 该试验显示在第48周与安慰剂相比,相对表面积(RSA)没有显着改善。 次要终点也未能达到统计学意义。 因此,Fulcrum计划暂停FSHD中的losmapimod项目。

关键结果包括:
Losmapimod组:RSA改善0.013
安慰剂组:RSA改善0.010
肌肉脂肪浸润、肩部外展肌力或患者报告的结果均无显著差异
尽管遭遇挫折,Fulcrum截至2024年6月30日现金及现金等价物达到27380万美元,公司将调配资源推进镰状细胞病的pociredir及其他早期项目。
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