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uniQure宣布AMt-191药物获得用于法布里病治疗的特许药物资讯
uniQure N.V.（纳斯达克：QURE）宣布，美国FDA已授予AMt-191孤儿药物认证，用于法布病的研究基因疗法。此前在2024年8月对第一个患者进行了美国多中心、开放性I / II期临床试验。AMt-191是一种基于AAV5的一次性静脉给药的基因疗法，靶向肝脏产生GLA蛋白。
I / II期临床试验将包括两组，每组最多六名成年男性患者，分为低剂量和高剂量。患者将在24个月内接受随访，评估安全性、耐受性和早期有效性迹象。孤儿药物认证提供激励措施，包括税收抵免、资助、费用减免以及获批后七年的市场独家销售权。
I / II期临床试验将包括两组，每组最多六名成年男性患者，分为低剂量和高剂量。患者将在24个月内接受随访，评估安全性、耐受性和早期有效性迹象。孤儿药物认证提供激励措施，包括税收抵免、资助、费用减免以及获批后七年的市场独家销售权。
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