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biohaven在Troriluzole对脊髓小脑共济失调(SCA)的关键研究中取得积极的最终结果
Troriluzole 200 mg dosed orally, once daily, in patients with SCA met the study's primary endpoint on the change from baseline in the modified functional Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (f-SARA) at 3 years in all study population genotypes.
Troriluzole在1年和2年治疗后,也显示出显著优势。
Troriluzole在9个连续的、预先规定的主要和次要终点上取得了统计显著优势。
接受troriluzole治疗的SCA患者显示出疾病进展减缓50-70%,在为期3年的研究期间,疾病进展延迟了1.5-2.2年。
biohaven计划在2024年第四季度向美国食品和药物管理局(FDA)提交troriluzole治疗所有SCA基因型的新药申请(NDA)。由于FDA之前授予的孤儿药和快速通道药物称号,该申请有资格获得优先审查。
今天上午8:30美东时间举行电话会议和网络直播
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