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Gain Therapeutics在2024年的神经科学会议上展示了Gt-02287的新的临床前数据
Gain Therapeutics在2024年的神经科学学会上展示了Gt-02287的新的临床前数据。数据显示了在GBA-1和特发性帕金森氏病模型中的疾病修饰活性。重要发现包括：
1. 在Gt-02287停药后，运动和认知功能得到持续挽救
2. GBA1-帕金森病模型中改善线粒体功能和神经保护
3. GBA-1突变和野生型细胞系中Tau蛋白蓄积的减少
1. 在Gt-02287停药后，运动和认知功能得到持续挽救
2. GBA1-帕金森病模型中改善线粒体功能和神经保护
3. GBA-1突变和野生型细胞系中Tau蛋白蓄积的减少
结果表明Gt-02287有潜力作为帕金森病和可能是阿尔茨海默病和其他Tau蛋白病的疾病修饰疗法。该化合物对线粒体和溶酶体健康产生积极影响，解决了由GCase功能障碍引起的疾病级联反应。
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