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precision biosciences在ESGCt第31届年会上展示了ARCUS的高效基因编辑能力,利用同源导向修复。
precision biosciences(纳斯达克: DTIL)在ESGCt第31届年会上展示了其ARCUS平台通过同源导向修复(HDR)进行高效基因编辑的临床前数据。研究表明,在T细胞中基因插入率超过85%,非分裂的人类肝细胞中达到39%。
ARCUS平台展示了在DNA编辑中的多样性,实现了所有十二种可能的碱基改变,特定碱基的移除和插入,以及整个基因的替换。这种能力超越了当前碱基编辑和主编码器的限制,可能为需要功能恢复的疾病提供更广泛的治疗应用。
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