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Zevra Therapeutics将在第53届儿童神经学会年会上发布数据，证明吞咽领域对尼曼-匹克病C型临床病情严重程度量表的相关性。
Zevra Therapeutics（纳斯达克：ZVRA）宣布，在第53届儿童神经病学学会年会上，伊丽莎白·贝瑞-克拉维斯博士介绍了验证吞咽领域在尼曼-匹克病C型临床严重性评分（NPCCSS）中的重要性的数据。该研究涉及12位NPC和吞咽专家评估评分类别和指导。
研究结果表明，NPCCSS吞咽反应类别的评分变化能够一致地解释，评分变化反映了患者吞咽功能的实际变化。通过重新排列吞咽困难类别并创建一个用于管饲的单独类别，修订后的评分算法增强了线性性。R4DNPCCSS终点，包括修订后的吞咽领域以及步行、精细运动技能和言语领域，显示在第2/3阶段的研究中，与安慰剂相比，arimoclomol的有利治疗差异为-1.51（P=0.0413）。
研究结果表明，NPCCSS吞咽反应类别的评分变化能够一致地解释，评分变化反映了患者吞咽功能的实际变化。通过重新排列吞咽困难类别并创建一个用于管饲的单独类别，修订后的评分算法增强了线性性。R4DNPCCSS终点，包括修订后的吞咽领域以及步行、精细运动技能和言语领域，显示在第2/3阶段的研究中，与安慰剂相比，arimoclomol的有利治疗差异为-1.51（P=0.0413）。
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