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Zevra Therapeutics宣布MIPLYFFA™(arimoclomol)用于治疗尼曼-匹克病C型已在美国商用上市
Zevra Therapeutics(ZVRA)宣布MIPLYFFA™(arimoclomol)已获FDA批准,成为尼曼-匹克氏病C型(NPC)的第一种治疗药物,并已投入市场。该药物适用于与米格鲁斯他一同治疗2岁及以上患者的神经症状。该公司报告称,早期采用超出预期,产品现已在指导的批准后8-12周的时间框架内可发货。 AmplifyAssist™,Zevra的综合患者支持计划,提供保险覆盖教育、减免付款援助和治疗管理咨询,以促进患者获得。
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