周六资讯 12/7
开多期跟进数据继续支持Beti-Cel作为对需要定期输血的β-地中海贫血患者的潜在治愈基因疗法，通过实现持久输血独立和正常或接近正常的成人Hb水平。
星期六，12月7日，下午12点
最早接受治疗的患者(n=2)的长期跟踪超过10年，治疗效果持续; 81%的参与者有超过5年的跟踪纪录。
蓝鸟生物，股份公司（NASDAQ：BLUE）今天宣布对接受用贝替贝洛基因组细胞治疗（批准商业化为ZYNTEGLO™）临床研究的β地中海贫血患者进行定期输血治疗的患者的更新数据。该数据今天在第66届美国血液学学会（ASH）年会和博览会上发布。
根据美国bluebird bio首席医务官Richard Colvin万.D.,博士的说法，长达10年的更新后续数据显示，在临床试验中接受b优细胞治疗的患者体验到持久的输血独立性和正常或接近正常的血红蛋白，无论基因型和年龄如何，并且持续有利的安全性总体概况。"我们对我们的调查者、患者和研究参与者的持续承诺深表感激。我们的集体努力不仅推动了基因治疗领域，还为患有严重遗传疾病的个体提供了新的希望和可能性。"
星期六，12月7日，下午12点
最早接受治疗的患者(n=2)的长期跟踪超过10年，治疗效果持续; 81%的参与者有超过5年的跟踪纪录。
蓝鸟生物，股份公司（NASDAQ：BLUE）今天宣布对接受用贝替贝洛基因组细胞治疗（批准商业化为ZYNTEGLO™）临床研究的β地中海贫血患者进行定期输血治疗的患者的更新数据。该数据今天在第66届美国血液学学会（ASH）年会和博览会上发布。
根据美国bluebird bio首席医务官Richard Colvin万.D.,博士的说法，长达10年的更新后续数据显示，在临床试验中接受b优细胞治疗的患者体验到持久的输血独立性和正常或接近正常的血红蛋白，无论基因型和年龄如何，并且持续有利的安全性总体概况。"我们对我们的调查者、患者和研究参与者的持续承诺深表感激。我们的集体努力不仅推动了基因治疗领域，还为患有严重遗传疾病的个体提供了新的希望和可能性。"
在ASH的数据表明，经过10年的长期随访，beti-cel的持久性证明了父母研究中观察到的转型结果随时间的持续性，如费城儿童医院血液科主任、医学博士、公共卫生硕士Alexis Thompson所说，该医院是ZYNTEGLO的合格治疗中心。 这些长期数据表明beti-cel对铁管理结果的持续积极影响，有助于临床医生在现实世界中使用这种疗法时做出治疗决策。
在依赖输血的β地中海贫血患者中，Betibeglogene Autotemcel（beti-cel）基因添加疗法在持续长达10年的随访中产生耐用的血红蛋白A（HbA）产量（海报#2194）
在海报展示的一项研究中，成人和儿童TDt患者中使用beti-cel的长期结果被展示。 数据集中于63名接受过Phase 1/2或Phase 3研究中的beti-cel的成人和儿童研究参与者。 两名参与者进行了10年的随访，51名（81.0％）参与者进行了5年或更长时间的随访。此外，对于已达到TI并中止螯合治疗的研究参与者进行了铁状态评估。 结果显示，大多数接受beti-cel治疗的参与者都实现了TI。 所有参与者均实现了血小板和中性粒细胞移植。 具体研究结果包括：
• 在63名患者中，52人（在第3期研究中为90.2%，在第1/2期研究中为68.2%）实现了TI。除一位患者外，所有患者在最后一次随访时仍保持TI。在TI期间，第1/2期研究的中位加权平均血红蛋白为10.2 mg/dL，第3期研究为11.2 mg/dL。实现和维持TI以及中位加权平均血红蛋白在不同年龄和基因型间均相似。
• 接受b包细胞治疗并实现并维持TI的研究参与者，随着时间的推移，展示了有效恢复铁居间平衡，减轻了铁管理负担。在实现TI的参与者中，血清铁蛋白和肝铁浓度的改善持续到第60个月。在第3期研究中实现TI的28/37（75.7%）研究参与者不再接受铁螯合疗法。
• 60个月内，所有26名达到TI并完成问卷调查的参与者均报告了使用beti-cel后的整体收益，健康相关生活质量评分（HRQoL）均高于基准人口平均水平。
• 安全性资料与已知造血干细胞采集的副作用和busulfan调理方案一致。研究参与者中没有发生致命事件。最后跟踪中，beti-cel相关的严重不良事件未报告超过2年的时间。任何研究参与者均未报告恶性肿瘤、插入性致癌或载体衍生复制能力强的 lentivirus。
Beti-cel已于2022年8月获得FDA批准，并在美国作为ZYNTEGLO商业化推出。
在依赖输血的β地中海贫血患者中，Betibeglogene Autotemcel（beti-cel）基因添加疗法在持续长达10年的随访中产生耐用的血红蛋白A（HbA）产量（海报#2194）
在海报展示的一项研究中，成人和儿童TDt患者中使用beti-cel的长期结果被展示。 数据集中于63名接受过Phase 1/2或Phase 3研究中的beti-cel的成人和儿童研究参与者。 两名参与者进行了10年的随访，51名（81.0％）参与者进行了5年或更长时间的随访。此外，对于已达到TI并中止螯合治疗的研究参与者进行了铁状态评估。 结果显示，大多数接受beti-cel治疗的参与者都实现了TI。 所有参与者均实现了血小板和中性粒细胞移植。 具体研究结果包括：
• 在63名患者中，52人（在第3期研究中为90.2%，在第1/2期研究中为68.2%）实现了TI。除一位患者外，所有患者在最后一次随访时仍保持TI。在TI期间，第1/2期研究的中位加权平均血红蛋白为10.2 mg/dL，第3期研究为11.2 mg/dL。实现和维持TI以及中位加权平均血红蛋白在不同年龄和基因型间均相似。
• 接受b包细胞治疗并实现并维持TI的研究参与者，随着时间的推移，展示了有效恢复铁居间平衡，减轻了铁管理负担。在实现TI的参与者中，血清铁蛋白和肝铁浓度的改善持续到第60个月。在第3期研究中实现TI的28/37（75.7%）研究参与者不再接受铁螯合疗法。
• 60个月内，所有26名达到TI并完成问卷调查的参与者均报告了使用beti-cel后的整体收益，健康相关生活质量评分（HRQoL）均高于基准人口平均水平。
• 安全性资料与已知造血干细胞采集的副作用和busulfan调理方案一致。研究参与者中没有发生致命事件。最后跟踪中，beti-cel相关的严重不良事件未报告超过2年的时间。任何研究参与者均未报告恶性肿瘤、插入性致癌或载体衍生复制能力强的 lentivirus。
Beti-cel已于2022年8月获得FDA批准，并在美国作为ZYNTEGLO商业化推出。
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