Jaguar8 评论了股票 · 2024/12/10 20:11

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uniQure宣布与FDA在AMt-130治疗亨廷顿病的加速批准途径的关键要素上达成一致

uniQure已经与FDA就AMT-130的加速批准途径的关键要素达成协议，用于治疗亨廷顿病。FDA同意，与自然史外部对照的进行中的Ⅰ/Ⅱ期研究数据可作为生物制品许可申请（BLA）的主要依据，无需额外的预提交研究。
FDA接受了综合统一亨廷顿病评分量表（cUHDRS）作为中间临床终点，并承认脑脊液中神经丝蛋白轻链（NfL）的减少可能支持治疗益处的证据。这是在2024年5月授予的RMAt指定之后，以及2024年7月显示的可持续的、剂量依赖的疾病进展减缓的有前途的中期数据。

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