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Metagenomi在"RNA在试验室和床旁IV"自然会议上展示了高度特异且高效的基因编辑工具
12月11日星期三晚上6:30
MGX-001利用高度特异和高效的MG29-1核酸酶，展示出没有可识别的非靶编辑
针对白蛋白安全港位点的MG29-1核酸酶在初级人类肝细胞中未显示出易位的证据
Metagenomi腺嘌呤碱基编辑器 (ABE) 在原代T细胞中表现出无法检测到的易位和基因组碱基组成差异不显著。
12月11日星期三晚上6:30
MGX-001利用高度特异和高效的MG29-1核酸酶，展示出没有可识别的非靶编辑
针对白蛋白安全港位点的MG29-1核酸酶在初级人类肝细胞中未显示出易位的证据
Metagenomi腺嘌呤碱基编辑器 (ABE) 在原代T细胞中表现出无法检测到的易位和基因组碱基组成差异不显著。
加州埃默里维尔，2024年12月11日(环球新闻社)-- Metagenomi, Inc. (纳斯达克: MGX)，一家致力于利用其专有基因编辑工具箱为患者开发治愈性基因治疗药物的精准基因药公司，今天在自然 RNA 会议上做了题为“使用源自宏基因组的工具进行体内和体外治疗应用的特定和高效基因组编辑”的演讲。
我们相信单剂量基因编辑疗法的价值主张需要精确的特异性表征，以确保安全性和有效性。今天的介绍突显了Metagenomi公司下一代核酸酶和ABEs的精准性，这是通过公司专有的宏基因组平台发现的，并针对体内和体外治疗应用进行了定制。Alan Brooks，SVP兼前临床主管说：“MGX-001，Metagenomi用于血友病A的开发候选药物，利用了新型核酶MG29-1，通过一系列用于评估基因组中潜在非靶位点的正交分析方法，没有发现可识别的非靶编辑。”
MG29-1核酶针对白蛋白安全基因位点没有在初级人类肝细胞中显示出易位迹象。对于Metagenomi的新型下一代ABE用于体外细胞疗法途径的多重编辑，数据显示与未编辑细胞相比，初级T细胞中没有可检测的易位，并且基因组碱基组成没有显著差异。这些例子展示了我们在开发高度特异性的下一代基因编辑工具方面的强大能力，并支持公司有望将这些系统推向临床，造福患者。
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Lnova : 谢谢分享这个信息。我之前并不了解这家公司。我对遗传学、家谱学，尤其是DNA非常着迷。我非常感兴趣关注在这个领域工作的股票。我认为这是非常相关的事情，并且在未来会变得更加重要，并且会有更多的用途。