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Tenaya Therapeutics报告了MyPEAK™-1第1b/2期TN-201用于治疗MYBPC3相关肥厚型心肌病的临床试验的前期数据令人振奋
周二，12月17日上午7点
TN-201剂量为3E13 vg/kg时耐受性良好
AAV9衣壳表现出对TN-201转基因到心肌细胞的强有力传递，导致RNA表达增加和蛋白水平增加，一年后观察到
循环生物标志物和其他临床观测结果大多保持稳定或从基线改善
Tenaya管理层将于今天上午8:00举行网络电话会议
美国加利福尼亚州南旧金山，2024年12月17日（环球新闻社）- Tenaya Therapeutics，Inc.（纳斯达克：TNYA）是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现、开发和提供潜在治疗心脏病根本原因的可能治愈疗法，今天报告了MyPEAk-1临床试验中TN-201基因治疗第一组患者的初步数据，这是一项有望治疗MYBPC3相关肥厚型心肌病（HCM）的疾病，由于肌球蛋白结合蛋白C（MyBP-C）水平不足引起。
首个3E13 vg/kg剂量组（Cohort 1）三名患者的初步数据显示，TN-201通常耐受良好，在心脏中可轻松检测到载体DNA，有转基因RNA表达的证据，并随着时间的推移TN-201 mRNA和MyBP-C蛋白水平增加。心脏肌肉应变和损伤的循环生物标志物基本保持稳定，而其他疾病的临床标记显示在前两位受试者中保持稳定或指导改善，但需要更长期的数据来描述TN-201的活动。Tenaya将继续随访这三名首批受试者，预计将从Cohort 1和2025年预期的更高剂量Cohort 2中获得额外数据结果。
周二，12月17日上午7点
TN-201剂量为3E13 vg/kg时耐受性良好
AAV9衣壳表现出对TN-201转基因到心肌细胞的强有力传递，导致RNA表达增加和蛋白水平增加，一年后观察到
循环生物标志物和其他临床观测结果大多保持稳定或从基线改善
Tenaya管理层将于今天上午8:00举行网络电话会议
美国加利福尼亚州南旧金山，2024年12月17日（环球新闻社）- Tenaya Therapeutics，Inc.（纳斯达克：TNYA）是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现、开发和提供潜在治疗心脏病根本原因的可能治愈疗法，今天报告了MyPEAk-1临床试验中TN-201基因治疗第一组患者的初步数据，这是一项有望治疗MYBPC3相关肥厚型心肌病（HCM）的疾病，由于肌球蛋白结合蛋白C（MyBP-C）水平不足引起。
首个3E13 vg/kg剂量组（Cohort 1）三名患者的初步数据显示，TN-201通常耐受良好，在心脏中可轻松检测到载体DNA，有转基因RNA表达的证据，并随着时间的推移TN-201 mRNA和MyBP-C蛋白水平增加。心脏肌肉应变和损伤的循环生物标志物基本保持稳定，而其他疾病的临床标记显示在前两位受试者中保持稳定或指导改善，但需要更长期的数据来描述TN-201的活动。Tenaya将继续随访这三名首批受试者，预计将从Cohort 1和2025年预期的更高剂量Cohort 2中获得额外数据结果。
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AdrianHHA : 只是好奇。为什么价格下跌，即使有好消息？
72431469 AdrianHHA : 我的英文很差，我想结果将在2025年公布？
Jaguar8 楼主 AdrianHHA : 结果很好，但短腿会毁掉它
AdrianHHA Jaguar8 楼主 : 谢谢你