万达生物制药(VNDA)已获得FDA为VGt-1849A授予的孤儿药物认定,这是一种选择性的抗义核苷酸JAK2抑制剂,旨在治疗原发性红细胞增多症(PV)。PV是一种罕见的血液癌症,约2000名美国人中约有1人患病,以过度生产红细胞为特征...
VGt-1849A特异性作用于JAK2,有可能优于目前像Jakafi®、Inrebic®、Ojjaara®和Vonjo®这样缺乏选择性靶向的治疗方法。这种特异性可以降低与更广泛JAK抑制相关的感染风险和毒性效应。该治疗代表了万达生物制药的第二种精准医学疗法,继续VCA-894A用于沙加氏综合征之后。