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Generation Bio将应用ctLNP传递技术开发siRNA治疗t细胞驱动的自身免疫性疾病
周一,1月6日下午4:30
•新颖项目将结合经过验证的靶向细胞LNP(ctLNP)传递与siRNA,在体内选择性调节t细胞
• 该计划专注于沉默T细胞驱动的自身免疫疾病中难以药物治疗的高治疗价值靶点
• 公司重组支持ctLNP启用战略的进化,并在2026年下半年预期首个IND之前建立临床能力
马萨诸塞州剑桥,2025年1月6日 (环球新闻) -- Generation Bio股份有限公司 (纳斯达克股票代码: GBIO) 一家生物技术公司,致力于改变T细胞驱动的自身免疫疾病患者的可能性,宣布利用其经过验证的T细胞导向的脂质纳米粒子(ctLNP)开发siRNA治疗药物,以沉默T细胞中驱动疾病的靶点。



“通过部署我们的ctLNP向T细胞递送siRNA,我们非常兴奋地推动Generation Bio朝临床方向迈进。通过精确调节体内T细胞活性,我们相信可以解决涉及T细胞驱动的自身免疫疾病中与炎症和组织损伤相关的高价值、当前难以药物治疗的靶点。”Generation Bio首席执行官Geoff McDonough博士说。“我们的目标是沉默治疗性T细胞靶点,而不影响其他免疫细胞类型,为siRNA在该领域开发出强大的新应用。我们计划在2026年下半年提交我们的首个IND,并在现金运营到2027年下半年之内进入临床阶段。”
siRNA递送至T细胞的历史局限性在于无法实现选择性细胞靶向以及高效进入siRNA作用的细胞质,这些是Generation Bio设计其ctLNP以克服的挑战。该公司 最近展示了非人灵长类动物数据 ,证明其ctLNP通过针对T细胞的感兴趣的目标受体工作,具有对CD8+和CD4+效应性T细胞以及Nk细胞具有很强选择性,这些细胞均参与多种自身免疫疾病中的自反应组织损伤。
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