Jaguar8 评论了股票 · 01/08 05:15

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Solid Biosciences宣布FDA批准IND，用于治疗Friedreich氏共济失调的首个行业内双重给药途径基因疗法，旨在治疗神经和心脏表现
2025年1月7日，下午4:15
- SGt-212是唯一一个针对CNS和Friedreich氏共济失调的心脏表现的全长frataxin替代基因疗法候选者 -
- 双重给药途径使得AAV基因疗法能够直接输送至小脑和心脏，从而有望解决该疾病最显著的症状 -
- 预计在2025年下半年启动10亿临床试验 -
- 公司将于明天，2025年1月8日，美国东部时间上午8:30举行电话会议 -
马萨诸塞州查尔斯顿，2025年1月7日（环球新闻社） - Solid Biosciences Inc.（纳斯达克：SLDB）（"公司"或"Solid"），一家生命科学公司，致力于开发用于神经肌肉和心脏疾病的精准遗传药物，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其用于治疗Friedreich's ataxia（FA）的SGt-212研究新药（IND）申请。FA是一种由frataxin蛋白水平不足引起的退行性疾病。SGt-212是该公司的新型基因治疗候选药，基于AAV，旨在通过全身静脉（IV）输注以及直接注入小脑核（IDN）向神经系统递送全长frataxin。SGt-212旨在治疗FA的神经学和系统性临床表现，以应对疾病进展的全部谱系。

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