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Jaguar8 评论了股票 · 2024/05/08 20:01

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fulcrum therapeutics宣布《柳桉喜扑云》在《柳桉喜扑云神经病学》杂志上发表了20亿期临床试验洛斯马匹莫德在肌肉萎缩性侧索束肌肌肉萎缩症（ReDUX4）中的结果。

fulcrum therapeutics，一家生物制药公司，在《柳桉喜扑云神经病学》上发表了洛斯马匹莫德用于FSHD的20亿期临床试验结果。虽未达到主要终点，但洛斯马匹莫德在结构和功能结果上显示出改善，第3期数据有望于2024年第4季度出炉。
正面
洛斯马匹莫德治疗后观察到结构和功能结果的改善
积极的患者报告的全球货币状况变化，相比安慰剂
洛斯马匹莫德耐受性良好，未报告严重不良事件
第3期临床试验招募完成，预计2024年第4季度公布首要数据
Negative
改变DUX4驱动的基因表达的主要终点，在治疗组和安慰剂组之间没有显示出显著差异。

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