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larimar therapeutics宣布FDA已经解除了在Friedreich共济失调症中nomlabofusp项目的部分临床持有
Larimar Therapeutics(纳斯达克:LRMR)宣布FDA已经撤销对他们nomlabofusp(CTI-1601)项目的部分临床暂停,该项目旨在治疗弗里德赫氏共济失调(FA)。这一决定是基于最近完成的第2阶段剂量探索研究的数据评估,该研究包括25毫克和50毫克的队列。研究表明nomlabofusp耐受性良好,并呈剂量依赖性地增加了法氨酸的水平。Larimar计划在进行中的开放标签扩展(OLE)研究中升级剂量至50毫克。预计该研究的中期数据将在2024年第4季度公布,生物制品许可申请(BLA)将在2025年下半年提交。
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