资讯：（无负面发现）PepGen宣布PGN-EDO51低剂量群体在进行中的CONNECT1-EDO51第2期临床试验中取得积极数据，用于治疗杜兴氏肌萎缩
Positive
▪️PGN-EDO51在5 mg/kg剂量下三个月后达到平均外显子跳跃水平2.15%
▪️均值肌肉调整后的肌营养不良蛋白水平从基线增加了0.70%
▪️均值绝对肌营养不良蛋白水平从基线增加了0.26%
▪️ 5 mg/kg剂量耐受性良好，没有中断或剂量调整
▪️所有5 mg/kg群体的患者都继续参加长期延伸阶段
▪️第二个群体的10 mg/kg剂量正在进行中
▪️PGN-EDO51在5 mg/kg剂量下三个月后达到平均外显子跳跃水平2.15%
▪️均值肌肉调整后的肌营养不良蛋白水平从基线增加了0.70%
▪️均值绝对肌营养不良蛋白水平从基线增加了0.26%
▪️ 5 mg/kg剂量耐受性良好，没有中断或剂量调整
▪️所有5 mg/kg群体的患者都继续参加长期延伸阶段
▪️第二个群体的10 mg/kg剂量正在进行中
Negative
▪️无
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