新闻：（无负面发现）PepGen 在正在进行的杜兴氏肌肉萎缩症治疗 CONNECT1-EDO51 2 期临床试验中宣布了来自低剂量 PGN-EDO51 队列的阳性数据
积极
▪️ PGN-EDO51 在 5 mg/kg 剂量下三个月后达到了 2.15% 的平均外显子跳跃水平
▪️ 肌肉调整后的平均肌营养不良蛋白水平比基线增加了 0.70%
▪️ 平均绝对肌营养不良蛋白水平比基线增加了 0.26%
▪️ 5 mg/kg 剂量耐受性良好，没有停药或减少剂量
▪️ 5 mg/kg 群体中的所有患者都持续到长期延期阶段
▪️ 第二组群体的剂量仍在进行中，剂量为10 mg/kg
▪️ PGN-EDO51 在 5 mg/kg 剂量下三个月后达到了 2.15% 的平均外显子跳跃水平
▪️ 肌肉调整后的平均肌营养不良蛋白水平比基线增加了 0.70%
▪️ 平均绝对肌营养不良蛋白水平比基线增加了 0.26%
▪️ 5 mg/kg 剂量耐受性良好，没有停药或减少剂量
▪️ 5 mg/kg 群体中的所有患者都持续到长期延期阶段
▪️ 第二组群体的剂量仍在进行中，剂量为10 mg/kg
负数
▪️ 没有。
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