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$Fulcrum Therapeutics (FULC.US)$ 其主力候选药Losmapimod是一种选择性的p38α/β丝裂原活化蛋白激酶抑制剂。它有可能成为FSHD的革命性治疗方案,这是一种罕见而严重的疾病,目前尚无经批准的治疗方法。FDA已授予Losmapimod快速通道设计和孤儿药物资格,用于治疗这种控件。它正在进行3期研究,Fulcrum预计将于2024年第四季度报告最终数据。
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