$Passage BIO (PASG.US)$ 2024年10月24日，费城——Passage Bio，Inc.（纳斯达...

2024年10月24日，位于费城的Passage Bio公司（纳斯达克股票代码：PASG），一家专注于改善患有神经退行性疾病患者生活质量的临床基因药公司，于今日宣布公司在欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）第31届年会上进行口头报告，分享了临床前和中期临床数据。本次年会于2024年10月22日至25日在意大利罗马举办。
以下是口头报告的详细信息：
A摘要标题非临床和早期临床开发PBFT02，一种用于治疗携带GRN突变的前颞叶痴呆症（FTD-GRN）的AAV基因疗法

会议主题7d：中枢神经系统基因疗法
日期 & 时间:周四，10月24日，上午9:00-11:00 CEST（东欧夏令时）(美国东部时间上午3:00-5:00)
演讲者:苏布朗博士，首席科学官
今天在ESGCT的口头介绍中，概述了在开发PBFT02过程中产生的健壮临床前数据，包括对载体和剂量选择有影响的研究，并展示了提高前颗粒蛋白水平在体内的积极效果。此外，介绍了来自upliFt-D临床试验的中期安全性和生物标志物数据，验证了临床前发现，并将PBFT02定位为潜在的最佳前颗粒蛋白升高疗法。

“我们很高兴分享支持我们PBFT02计划的临床前研究的详细概述，并指导了我们的临床发展策略，” 说道Passage Bio的总裁兼首席执行官Will Chou。 “这些强有力的临床前结果让我们对选择AAV1载体和ICM管理这种不同寻常的方法来向正在进行的upliFt-D临床研究患者施行我们的基因治疗，产生信心。看到这些临床前发现转化为临床，中期PBFT02数据表明有耐受性的安全性概况，以及持续、稳定增加的脑脑脑蛋白水平。我们致力于推动PBFT02在FTD中的发展，并期待探索其在其他可能受益于提高前颗粒蛋白水平的神经退行性疾病中的治疗潜力。”