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PepGen Inc.为治疗杜兴氏肌萎缩症(DMD)给他们的第一位患者投药。

PepGen Inc.是一家上市公司(纳斯达克代码:PEPG),是一家临床阶段的生物技术公司,致力于推进新一代寡核苷酸治疗方法,旨在改变严重神经肌肉疾病的治疗方法。今天宣布,在其CONNECT1-EDO51第2期,开放标签多剂量递增(MAD)临床试验中,已经给予了适合外显子51跳跃治疗的杜兴氏肌萎缩症(DMD)患者PGN-EDO51治疗。
第2期试验结果预计于2024年中发布。
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