辉瑞／Sangamo公司的血友病A基因治疗在后期临床试验中取得成功

辉瑞（纽交所：PFE）周三宣布，与Sangamo Therapeutics（纳斯达克：SGMO）合作开发的实验性基因治疗药物giroctocogene fitelparvovec，在面向成人血友病A的后期临床试验中，宣布已实现主要和次要目标。

该公司援引第3期AFFINE试验的前期数据，称giroctocogene fitelparvovec相较于血友病A，一种以缺乏凝血因子VIII为特征的出血性疾病的日常预防疗法，已经实现了主要目标。

据辉瑞公司称，针对中度至重度血友病A成年患者的本试验，基于输注后12周至少到输注后15个月的年化出血率，已经实现了对于VIII因子补充预防治疗的非劣效性和优越性的主要目标。

关于安全性，giroctocogene fitelparvovec的耐受性总体上良好。然而，试验参与者中20%出现严重不良事件，其中13%与治疗相关的严重不良事件。

然而，辉瑞公司（PFE）表示将在未来几个月内与监管机构进行讨论，并在未来的医疗活动中发布额外见解。