重新发布美国食品药品管理局的批准！更长的 PR 因为对我来说这似乎是一件大事？比大多数批准还要多！JMO
$Syndax Pharmaceuticals (SNDX.US)$ 但我敢肯定/希望 Dr @Jaguar8 要么确认，要么提出异议！对我来说似乎很棒！((((((((。Syndax 宣布获得 FDA 批准 Revuforj®（revumenib），这是第一款也是唯一一种使用 KMT2A 易位治疗复发或难治性急性白血病的成人和儿童患者的脑膜炎抑制剂
1 小时前，美国东部标准时间下午 5:29
通过美通社
— 批准基于 Augment-101 临床试验的积极数据，在该试验中，Revuforj 为 KMT2A 易位的复发/复发性急性白血病患者提供了稳健而持久的缓解率 —
— 马萨诸塞州沃尔瑟姆，2024年11月15日 /PRNewswire/ — Syndax Pharmicals（纳斯达克股票代码：SNDX）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Revuforj®（revumenib）作为第一种也是唯一一种使用赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）转化治疗复发或难治性（R/R）急性白血病的脑膜素抑制剂在一岁及以上的成人和儿科患者中的位置。美国食品药品管理局此前批准了突破性疗法和快速通道称号以及对Revuforj的优先审查。新药申请（NDA）通过美国食品药品管理局的实时肿瘤学审查（RTOR）计划获得批准。
Syndax首席执行官迈克尔·梅茨格表示：“Revuforj的批准是一项了不起的成就，它反映了所有参与者的奉献精神和坚韧不拔，尤其是参与我们试验的患者和临床医生以及我们才华横溢的Syndax团队。”“我们已经为本月推出Revuforj做好了充分的准备，我们致力于在KMT2A重组急性白血病和突变体NPM1 AML的整个治疗过程中迅速推进Revuforj的开发。”
Revuforj的疗效评估基于美国食品药品管理局对在1/2期Augment-101试验中接受Revuforj治疗的104名伴有 KMT2A 易位的复发性急性白血病患者的分析。在疗效人群中，完全缓解（CR）加上部分血液学恢复（cRH）的CR率为21％（22/104分；95％置信区间：13.8％，30.3％）。CR+CRH的平均持续时间为6.4个月（95％置信区间：2.7，不可估计），CR或CRH的平均持续时间为1.9个月（范围：0.9、5.6个月）。23％（24/104分）的患者在接受Revuforj治疗后接受了造血干细胞移植（HSCT）。104名患者的疗效分析结果与先前在《临床肿瘤学杂志》1上发表的Augment-101试验（n=57）中对R/R KMT2AR急性白血病患者进行的、由协议定义的2期中期分析一致。
德克萨斯大学医学博士安德森癌症中心白血病副教授盖亚斯·伊萨万博士说：“对于患有 KMT2A 易位的复发/复发性急性白血病患者来说，美国食品药品管理局批准第一种甲状腺素抑制剂是一项重大突破，这种基因改变与预后非常差有关。”“Revuforj具有显著的临床益处和强大的疗效，与历史上在这些患者中观察到的先前可用疗法相比，有了实质性的改善，有可能成为患者重要的新治疗选择。”
Revuforj的安全性评估基于美国食品药品管理局对135名接受Revuforj治疗的 KMT2A 易位复发/复发性急性白血病患者的分析。包括实验室异常在内的最常见不良反应（≥ 20%）是出血、恶心、磷酸盐增高、肌肉骨骼疼痛、感染、天冬氨酸氨基转移酶升高、发热性中性粒细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、甲状旁腺激素完整度增加、细菌感染、腹泻、分化综合征、心电图 Qt 延长、磷酸盐降低、甘油三酯升高、钾降低、食欲下降、便秘、便秘便秘、水肿、病毒感染、疲劳和碱性磷酸酶增多。导致剂量减少或永久停药的不良反应分别为10％和12％的患者。
KMT2A 基因 (Kmt2ar) 的重排会导致一种侵袭性的急性白血病，其预后非常差，复发率高。2 据估计，超过 95% 的 kmt2ar 急性白血病患者出现 KMT2A 易位，这种重排发生在一条染色体的一部分断裂并融合到另一条染色体上时。3 超过一半的 KMTs患者 2ar 急性白血病将在接受传统的一线疗法后复发，中位总存活率 (OS) 不到一年。4 使用第三线治疗或更长时间，只有 5% 的患者完全缓解，平均操作系统不到三个月。4
Syndax预计，Revuforj的110和160毫克片剂将于11月通过专业分销商和专业药房网络在美国上市。Syndax预计，可用于治疗体重低于40千克的患者的25毫克片剂将在2025年第一季度末或第二季度初上市。在25毫克片剂上市之前，将通过扩大准入计划提供revumenib的口服溶液，允许体重低于40千克的患者给药。
1 小时前，美国东部标准时间下午 5:29
通过美通社
— 批准基于 Augment-101 临床试验的积极数据，在该试验中，Revuforj 为 KMT2A 易位的复发/复发性急性白血病患者提供了稳健而持久的缓解率 —
— 马萨诸塞州沃尔瑟姆，2024年11月15日 /PRNewswire/ — Syndax Pharmicals（纳斯达克股票代码：SNDX）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Revuforj®（revumenib）作为第一种也是唯一一种使用赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）转化治疗复发或难治性（R/R）急性白血病的脑膜素抑制剂在一岁及以上的成人和儿科患者中的位置。美国食品药品管理局此前批准了突破性疗法和快速通道称号以及对Revuforj的优先审查。新药申请（NDA）通过美国食品药品管理局的实时肿瘤学审查（RTOR）计划获得批准。
Syndax首席执行官迈克尔·梅茨格表示：“Revuforj的批准是一项了不起的成就，它反映了所有参与者的奉献精神和坚韧不拔，尤其是参与我们试验的患者和临床医生以及我们才华横溢的Syndax团队。”“我们已经为本月推出Revuforj做好了充分的准备，我们致力于在KMT2A重组急性白血病和突变体NPM1 AML的整个治疗过程中迅速推进Revuforj的开发。”
Revuforj的疗效评估基于美国食品药品管理局对在1/2期Augment-101试验中接受Revuforj治疗的104名伴有 KMT2A 易位的复发性急性白血病患者的分析。在疗效人群中，完全缓解（CR）加上部分血液学恢复（cRH）的CR率为21％（22/104分；95％置信区间：13.8％，30.3％）。CR+CRH的平均持续时间为6.4个月（95％置信区间：2.7，不可估计），CR或CRH的平均持续时间为1.9个月（范围：0.9、5.6个月）。23％（24/104分）的患者在接受Revuforj治疗后接受了造血干细胞移植（HSCT）。104名患者的疗效分析结果与先前在《临床肿瘤学杂志》1上发表的Augment-101试验（n=57）中对R/R KMT2AR急性白血病患者进行的、由协议定义的2期中期分析一致。
德克萨斯大学医学博士安德森癌症中心白血病副教授盖亚斯·伊萨万博士说：“对于患有 KMT2A 易位的复发/复发性急性白血病患者来说，美国食品药品管理局批准第一种甲状腺素抑制剂是一项重大突破，这种基因改变与预后非常差有关。”“Revuforj具有显著的临床益处和强大的疗效，与历史上在这些患者中观察到的先前可用疗法相比，有了实质性的改善，有可能成为患者重要的新治疗选择。”
Revuforj的安全性评估基于美国食品药品管理局对135名接受Revuforj治疗的 KMT2A 易位复发/复发性急性白血病患者的分析。包括实验室异常在内的最常见不良反应（≥ 20%）是出血、恶心、磷酸盐增高、肌肉骨骼疼痛、感染、天冬氨酸氨基转移酶升高、发热性中性粒细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、甲状旁腺激素完整度增加、细菌感染、腹泻、分化综合征、心电图 Qt 延长、磷酸盐降低、甘油三酯升高、钾降低、食欲下降、便秘、便秘便秘、水肿、病毒感染、疲劳和碱性磷酸酶增多。导致剂量减少或永久停药的不良反应分别为10％和12％的患者。
KMT2A 基因 (Kmt2ar) 的重排会导致一种侵袭性的急性白血病，其预后非常差，复发率高。2 据估计，超过 95% 的 kmt2ar 急性白血病患者出现 KMT2A 易位，这种重排发生在一条染色体的一部分断裂并融合到另一条染色体上时。3 超过一半的 KMTs患者 2ar 急性白血病将在接受传统的一线疗法后复发，中位总存活率 (OS) 不到一年。4 使用第三线治疗或更长时间，只有 5% 的患者完全缓解，平均操作系统不到三个月。4
Syndax预计，Revuforj的110和160毫克片剂将于11月通过专业分销商和专业药房网络在美国上市。Syndax预计，可用于治疗体重低于40千克的患者的25毫克片剂将在2025年第一季度末或第二季度初上市。在25毫克片剂上市之前，将通过扩大准入计划提供revumenib的口服溶液，允许体重低于40千克的患者给药。
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Jaguar8 : 这确实是一件大事，因为这是成人和特别是儿科病例中独一无二的。![[色]](https://static.moomoo.com/nnq/emoji/static/image/default/default-black.png?imageMogr2/thumbnail/36x36 "色")
Trytosaveabit 楼主 Jaguar8 : 感谢确认！你知道我很喜欢听取第二意见！而你是我寻找这样意见的医生！🩷
Jaguar8 Trytosaveabit 楼主 : 你和我都知道，我们喜欢这些将惠及许多患者的医疗突破
Trytosaveabit 楼主 Jaguar8 : 的确！
Arrayfunction Trytosaveabit 楼主 : 最好的兄弟关系
Jaguar8 : 批准！这种类型的白血病在各个年龄组中占到10%。在考虑到高复发风险的情况下，21%的完全缓解和部分缓解令人印象深刻。我喜欢这次批准![[色]](https://static.moomoo.com/nnq/emoji/static/image/default/default-black.png?imageMogr2/thumbnail/36x36 "色")
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