《美国血液学杂志》发表的奥布替尼治疗ITP患者的研究结果

$诺诚健华(09969.HK)$ $诺诚健华-U(688428.SH)$ 《美国血液学杂志》最近发表了一项针对持续性或慢性原发性免疫血小板减少症（ITP）患者BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）抑制剂奥布替尼的II期研究结果，该研究评估了奥布替尼对持续性或慢性ITP成年患者的疗效和安全性。该期刊得出结论，该研究为奥布替尼作为ITP患者安全有效的疗法的潜力提供了令人信服的证据。

该研究的主要终点是至少连续两周血小板计数达到≥50×109/L的患者比例（在过去4周内未使用救援药物）。共招收了33名患者。奥布替尼的50mg QD和30mg QD剂量队列在ITP患者治疗中都是安全的。通常，以50mg QD剂量服用奥布替尼的患者反应迅速，疗效更好，尤其是以前对糖皮质激素（GC）/静脉注射免疫球蛋白（IVIG）疗法有反应的患者。

在50mg组中，40％的患者达到了主要终点。在获得主要终点反应的12名患者中，持续缓解率为83.3％。在先前对GC或IVIG有反应的22名患者中，50mg组有75.0％的患者达到了主要终点。

奥布替尼的使用显著改善了患者的生活质量。根据36项简表健康调查（SF-36）的测量，在第24周，患者的身体健康状况平均提高了21.2个百分点，情感健康度平均提高了10.3个百分点。这些结果阐明了奥布替尼在积极改变患者整体健康观和日常生活方面的潜力。

在对28名患者的简要分析中，奥布替尼表现出剂量依赖性PK。值得注意的是，50 mg的剂量导致药物暴露量明显增加。两种剂量都实现了目标分子BTK的近乎完全和持续的占用。给药四小时后，平均占用率超过99％，在整个24小时给药间隔内保持在93％以上。这些发现不仅证实了剂量依赖性暴露，还突显了奥布替尼在两种剂量水平下的强大靶向参与潜力，突显了其潜在的治疗功效。

奥布替尼在ITP治疗中是安全的，耐受性良好。大多数与治疗相关的不良事件（TRAE）为 1 级或 2 级。

领先的研究人员侯明教授说：“2期研究为奥布替尼作为ITP患者安全有效的治疗的潜力提供了令人信服的证据。有必要通过更大规模的随机安慰剂对照试验进行进一步研究，以明确证实这些发现，并将奥布替尼确立为ITP管理的有价值的治疗选择。”

奥布替尼用于治疗ITP患者的III期注册试验正在中国进行中。预计最后一名患者将在2024年底入组。

《美国血液学杂志》是一本专注于血液学的学术期刊，创立于1976年，由WILEY出版商每月出版。该期刊已被收录在SCIE和SCI数据库中，2022年的影响因子为13.268。

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