2024年即将到来的细胞与基因治疗PDUFA审批日

即将到来几个备受期待的PDUFA决策..👇

爱文思控股（ $Abeona Therapeutics (ABEO.US)$ )
资产：Pz-电芯（prademagene zamikeracel）
PDUFA日期：2024年5月25日
指标：隐性遗传性出血性大疱性表皮松解症（RDEB）
科技自体细胞疗法治疗使用基因转移将COL7A1基因递送到RDEb患者自己的皮肤细胞中，然后将它们移植回患者身体。

火箭制药（ $Rocket Pharmaceuticals (RCKT.US)$ )
资产Marnetegragene autotemcel RP-L201（KRESLADI™）
PDUFA日期2024年6月30日
指标白细胞粘附缺陷的免疫不全症
科技包含自体造血干细胞的基因疗法，这些细胞经过基因修饰，使用慢病毒载体传递ITGB2基因的功能副本。

adaptimmune therapeutics（ $Adaptimmune Therapeutics (ADAP.US)$ )
资产Afamisell (Afamitresgene autoleucel) (ADP-A2M4)
PDUFA日期：2024年8月4日
指标：爱文思控股
科技：定向靶向MAGE A4癌症靶点的工程化T细胞受体（TCR）T细胞疗法。

autolus therapeutics（ $Autolus Therapeutics (AUTL.US)$ )
资产：Obecabtagene自体淋巴细胞（哦贝-CEL）
PDUFA日期：2024年11月16日
指标：复发/难治成年B细胞性急性淋巴细胞白血病（ALL）
科技：自体CD19 CAR-T细胞疗法与独特的CD19 CAR