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$PepGen (PEPG.US)$ FDA已解除对PepGen的PGN-EDODM1治疗肌强直变态1型的FREEDOm-DM1一期研究的全面临床暂停,并批准了其新药申请
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  • Trytosaveabit 楼主 : — 解除美国食品药品管理局的搁置允许 FREEDOM-DM1 研究在美国启动,目标剂量水平为 5 mg/kg、10 mg/kg 和 20 mg/kg —

    — 安全性、笔录拼接和临床结果测量预计将于 2024 年进行 FREEDOM-DM1 临床研究的患者在 5 mg/kg PGN-EDODM1 剂量水平下的数据 —

    — 继续预计 2024 年中期 CONNECT1-EDO51 临床研究患者的安全性、肌肉外显子跳跃和肌萎缩蛋白数据将达到 5 mg/kg PGN-EDO51 剂量水平 —

    — 现金跑道预计将在2025年之前为运营提供资金 —

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