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$Zevra Therapeutics (ZVRA.US)$ Zevra Therapeutics在2024年度先天性代谢病研究学会(SSIEM)年会上发布了Arimoclomol和OLPRUVA® (苯丙酸钠)的新数据
6分钟前，美国东部时间上午8:30
通过GLOBENEWSWIRE发布
Arimoclomol作为尼曼-皮克病C型的潜在治疗方法的新的临床疗效和安全性数据，包括来自长期观察和实际应用情况，显示出临床上意义明显的疾病进展减少
Arimoclomol在开放标签扩展试验和早期使用计划中耐受性良好，没有发现安全信号

PK建模研究表明，空腹服用OLPRUVA与进食时相比，药物曝光量更高，这可能使得在没有食物的情况下需要更低的有效剂量。

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