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$Eton Pharmaceutical (ETON.US)$ Eton制药公司宣布完整公布了评估PKU GOLIKE作为苯丙酮尿症患者在长时间禁食期间的蛋白替代品临床试验结果Benzinga· 5分钟前1分钟该研究表明,PKU GOLIKE作为最后一次每日剂量与标准氨基酸蛋白替代品相比,通过降低有害的苯丙氨酸(Phe)水平和增加有益的酪氨酸(Tyr)水平,改善了代谢控制,这两者对大脑功能和代谢健康都至关重要。在为期一周的治疗结束时,接受PKU GOLIKE作为最后一次蛋白替代品剂量的患者显示与接受标准氨基酸替代品的患者相比,血液Phe水平显著降低(P=0.0002),血液Tyr水平显著增加(P=0.0113)。与治疗开始前基线水平相比,PKU GOLIKE组在整夜禁食后苏醒后实现了平均17.8%的血液Phe水平降低(P=0.0484)和平均33.8%的血液Tyr水平增加(P=0.0008)。相比之下,当使用标准氨基酸蛋白替代品治疗时,同一患者在血液Phe水平上平均增加了27.6%(P=0.0063),而在血液Tyr水平上没有显著改善。在两组中的三个清晨时间点对血样进行分析显示,两组重新苏醒时的峰值Phe水平没有显著差异。
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