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$Metagenomi Technologies, LLC (MGX.US)$ Metagenomi在《RNA在实验室和床边IV》自然会议上展示了高特异性和高效的基因编辑工具
环球新闻社· 6分钟前
MGX-001利用高度特异和高效的MG29-1核酸酶,展示出没有可识别的非靶编辑
针对白蛋白安全港位点的MG29-1核酸酶在初级人类肝细胞中未显示出易位的证据
Metagenomi腺嘌呤碱基编辑器 (ABE) 在原代T细胞中表现出无法检测到的易位和基因组碱基组成差异不显著。
加利福尼亚州埃默里维尔,2024年12月11日(环球新闻社)-- Metagenomi, Inc.(纳斯达克:MGX),一家致力于利用其专有基因编辑工具箱为患者开发治愈性基因药物的精准基因药公司,今天在自然会议上做了一个名为"使用源自宏基因组的工具进行特异和高效基因组编辑,用于体内和体外治疗应用"的演讲:RNA在工作台和病床IV。
“我们相信单次剂量基因编辑疗法的价值主张需要精细的特异性表征以确保安全性和有效性。今天的展示突出了Metagenomi下一代核酸酶和ABE的精准性,这些酶是通过公司专有的宏基因组平台发现的,并为体内和体外治疗应用量身定制,” 高级副总裁兼临床前研发总监艾伦·布鲁克斯表示。 “MGX-001是Metagenomi针对血友病A的开发候选药物,它利用了新型核酸MG29-1,在评估基因组中潜在的非靶位点时所使用的一系列正交验证中未发现可识别的非靶编辑。针对白蛋白安全港位点的MG29-1核酸在原代人类肝细胞中显示出没有易位的证据。对于 Metagenomi 针对体外细胞治疗指标的新型下一代ABE 进行多重编辑,与未编辑的细胞相比,数据表明原代T细胞中无法检测到易位和基因组碱基组成差异不显著。这些示例展示了我们在开发高度特异性的下一代基因编辑工具方面的强大能力,并支持公司有可能推进这些系统朝着临床,造福患者。”
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