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$Tenaya Therapeutics (TNYA.US)$ Tenaya Therapeutics分享了与其正在进行的TN-201 MyPEAk-1临床试验有关的更新;TN-201在3E13 Vg/kg剂量下具有适当的耐受性配置文件,没有出现意外不良反应。
Benzinga·
TN-201正在开发,用于潜在治疗由肌球蛋白结合蛋白C(MyBP-C)水平不足引起的MYBPC3相关的肥厚型心肌病(HCM),这是一种由心肌细胞中MYBPC3基因的功能性副本传递而引起的控件。
TN-201基因替换疗法旨在通过向心肌细胞提供MYBPC3基因的功能性副本来增加MyBP-C的蛋白水平,以延缓甚至逆转疾病进程。
Tenaya计划在今年12月报告Cohort 1的初始数据。
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