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$PepGen (PEPG.US)$ 预期于2024年中期分享的5mg/Kg剂量群体显示了有希望的数据。这些数据表明，PGN-EDO51具有高度的Dystrophin表达，这是PGN-EDO51有效性的一个强有力指标。与SRP-5051进行的头对头比较显示，PGN-EDO51的外显子跳跃增加了13倍。此外，PepGen的PGN-EDODM1在单剂量后显示了有希望的早期结果，能够有效纠正错剪和肌张力亢进，并具有可耐受性的配置文件，说明了该公司在完善EDO平台方面的工作。![]()
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